新京報訊（記者張秀蘭）“在所有藥品上市申請中，罕見病藥物審評審批時限最短。”在12月18日舉行的2021年中國罕見病大會上，國家藥監局副局長陳時飛介紹，今年已有利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個罕見病藥品獲批上市，用于治療脊髓性肌萎縮癥、青年帕金森、高氨血癥等。

國家藥監局不斷優化審評審批程序，加快罕見病新藥上市速度。2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確，將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。

國家醫療保障局副局長李滔指出，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保目錄，涉及25種疾病。通過對罕見病藥品的談判準入，大幅度降低罕見病用藥的價格，今年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達65%，尤其是脊髓性肌萎縮癥（SMA）注射液大幅降價納入目錄，從年均70萬的天價調整至3萬多的平民價，再加上醫保報銷，基本上可以解決脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的負擔。

大會期間，中國紅十字基金會與中國罕見病聯盟共同發起的“罕見病共助基金”發布。該基金致力于資助因疾病而經濟負擔較重的罕見病患者、培訓罕見病醫師、支持與罕見病有關的研究和技術開發、開展罕見病知識科普等公益項目。

10個罕見病藥品獲批上市

校對盧茜

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